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全球7000多种罕见病,有效疗法不到5%,多家药企加码布局罕见病赛道

发表于:2021-06-14 20:58  浏览次数:

    “全球已知7000多种罕见病中,仅有不到5%存在有效治疗方法,中国第一批罕见病目录囊括的121种疾病中,也仅有60%有药可治”,据今年5月波士顿咨询(BCG)发布的一份罕见病产业报告显示,鉴于众多的罕见病中广阔的未满足需求,罕见病在未来的药物研发市场中极具产业价值,是一条充满利好的蓝海赛道。  
    罕见病患者群体和其临床需求越来越受各方重视,但罕见病作为一个产业的发展,却面临诸多质疑和挑战,其中业界一直认为,罕见病的病患群体太小、罕见病的诊疗能力弱、找不到病人、药物可及性不高、患者支付能力弱等,面对现实困境,如何支撑起一个产业成为了投身罕见病领域医药人们的共同思考。  
    “通过数据调研发现,中国现有7000个罕见疾病,涉及人群相当大,21个罕见病患者超过300万,他们不光是一个弱势群体,是社会关怀,从产业来说也集聚它的价值。”6月12日,在上海举办的一次罕见病闭门研讨会上,BCG全球合伙人、医疗保健专项中国区负责人吴淳在会上表示。  
    上述报告显示,从医学角度价值而言,罕见病并非孤岛,相通的致病机理可能横跨罕见病和非罕见病,帮助识别常见病的治疗机会企业可从罕见病研发入手,在解决其未满足需求的基础上,进一步以此为基础扩展至常见病,在全球扩大自己的市场占有额;从技术层面考虑,70%罕见病多数致病基因明确,未满足需求强,研发成功率高,适合作为基因、RNA疗法等新技术平台的练兵场,为药物研发聚集技术能力。  
    更重要的是,罕见病药物研发赛道与肿瘤药物研发相比,有更大的市场空间。上述报告数据显示,全球肿瘤药物研发进入临床的有2844个,而罕见病研发管线仅有776个,面对庞大的罕见病疾病种类,相关的药物研发管线仍然较少,但市场需求巨大,相对与肿瘤药物的研发管线,罕见病的研发竞争也相对较小。  
    “鉴于具有潜力的市场前景,在2017年之后几乎所有的企业大家都做了一些部署,包括强生、阿斯利康都进行了一系列收购,可以看出很多企业在布局罕见病赛道,说明市场存在很多未被满足的临床需求。”吴淳分析,随着国内罕见病政策的利好,相关药物在中国市场的销量也在迅速提升,例如治疗戈谢病的药物思而赞销售额度相比与2016年,在2020年的四年时间里增长了76%。  
    随着政策的利好和市场需求的逐步释放,上述报告显示,到2030年,通过对标其他治疗领域,到2030年中国罕见病市场预期能达到全球市场的5-7%,即600-900亿元,复合年化增长率为12%。同时,中国也逐步出台对罕见病的支持政策,中国企业也在此机遇中能够得到迅速发展。  
    “威尼斯人登录网址临床医生要有好的疗效,需要一些技术的突破,没有检测,威尼斯人登录网址不能发展,没有药物也不能发展,让更多的罕见病能诊能治,而且能够预防需要相关的产业支持。”上海市儿科医学研究所副所长、上海市儿童罕见病诊治中心主任顾学范在上述研讨会上分析,例如做新生儿筛查在以前很难,但通过产业发展,现在成为国家政策,全国推广新生儿筛查,国家卫健委的新生儿筛查管理规范都有了,串联质谱技术开展新生儿筛查一次能筛很多疾病,有些疾病从新生儿开始治疗就有机会,不仅减少孩子家庭的疾病负担,也减少社会负担,罕见病产业也一样,这个行业做大了应该是利国利民的好事情。

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